Vårt anliggende i diskusjonen om pubertetshemmere til transungdom dreier seg om det vitenskapelige grunnlaget for politiske beslutninger om å innskrenke behandlingstilbudet. Vi har påpekt at det grunnleggende prinsippet innen kunnskapsbasert praksis, om å legge stor vekt på de utfallsmålene som er viktigst for pasientene, har blitt avveket i utarbeidelsen av de systematiske oversiktene som ligger til grunn for de politiske beslutningene.
Buhl mener vi har misforstått vitenskapelige prinsipper og evidensbasert medisin fordi «innen evidensbasert medisin må de primære utfallsmål alltid være objektivt målbare og validerte helseutfall» og viser til Helsedirektoratets veileder om utarbeiding av kunnskapsbaserte retningslinjer (1). Her er vi grunnleggende uenige. I veilederen som det refereres til står det blant annet: «Pasienter bør være representert i arbeidsgruppen, helst med mer enn én deltaker. De bør involveres i alle stadier av retningslinjeutviklingen, og spesielt i tidlig fase under utforming av effektmål/utfallsmål ettersom helsepersonell og pasienter i mange tilfeller kan vektlegge betydningen av ulike utfallsmål forskjellig.» (1) Helsedirektoratets veileder gir med andre ord støtte til vårt argument.
Nestor innen kunnskapsbasert medisin, Gordon Guyatt, er medforfatter på en fersk systematisk oversikt om pubertetshemmere. Heller ikke hans team hadde utvikling av sekundære kjønnskarakteristika med som utfallsmål. Vi kritiserte dette, og i sitt tilsvar gav han oss full støtte: «future work in this area should include this crucial outcome as it is not a given that all patients will respond equally to treatment. We, therefore, feel remiss in not including this outcome» (2).
Å sette objektive og subjektive utfallsmål opp mot hverandre er et sidespor. Dessuten: Utvikling av sekundære kjønnskarakteristika er langt enklere å måle «objektivt» enn for eksempel grad av kjønnsinkongruens eller psykososial funksjon, som er den type utfall som inngår i de systematiske oversiktene vi har kritisert.
Når en innfører neologismen «prosedyreeffekt» til forskjell for helseeffekt om effekten av pubertetsutsettende behandling, er det vanskelig å lese dette som annet et forsøk på å utdefinere pasientenes perspektiver og ønsker.
Vi har aldri hevdet at pasientønsker alene skal styre medisinsk behandling, ei heller at bivirkninger ikke skal tillegges verdi i medisinske beslutninger. Vi skrev: «Det er ingen tvil om at pubertetsutsettende behandling reiser komplekse medisinske og etiske spørsmål» (3).
A. Fretheim mfl. svarer E.S. Buhl
Vårt anliggende i diskusjonen om pubertetshemmere til transungdom dreier seg om det vitenskapelige grunnlaget for politiske beslutninger om å innskrenke behandlingstilbudet. Vi har påpekt at det grunnleggende prinsippet innen kunnskapsbasert praksis, om å legge stor vekt på de utfallsmålene som er viktigst for pasientene, har blitt avveket i utarbeidelsen av de systematiske oversiktene som ligger til grunn for de politiske beslutningene.
Buhl mener vi har misforstått vitenskapelige prinsipper og evidensbasert medisin fordi «innen evidensbasert medisin må de primære utfallsmål alltid være objektivt målbare og validerte helseutfall» og viser til Helsedirektoratets veileder om utarbeiding av kunnskapsbaserte retningslinjer (1). Her er vi grunnleggende uenige. I veilederen som det refereres til står det blant annet: «Pasienter bør være representert i arbeidsgruppen, helst med mer enn én deltaker. De bør involveres i alle stadier av retningslinjeutviklingen, og spesielt i tidlig fase under utforming av effektmål/utfallsmål ettersom helsepersonell og pasienter i mange tilfeller kan vektlegge betydningen av ulike utfallsmål forskjellig.» (1) Helsedirektoratets veileder gir med andre ord støtte til vårt argument.
Nestor innen kunnskapsbasert medisin, Gordon Guyatt, er medforfatter på en fersk systematisk oversikt om pubertetshemmere. Heller ikke hans team hadde utvikling av sekundære kjønnskarakteristika med som utfallsmål. Vi kritiserte dette, og i sitt tilsvar gav han oss full støtte: «future work in this area should include this crucial outcome as it is not a given that all patients will respond equally to treatment. We, therefore, feel remiss in not including this outcome» (2).
Å sette objektive og subjektive utfallsmål opp mot hverandre er et sidespor. Dessuten: Utvikling av sekundære kjønnskarakteristika er langt enklere å måle «objektivt» enn for eksempel grad av kjønnsinkongruens eller psykososial funksjon, som er den type utfall som inngår i de systematiske oversiktene vi har kritisert.
Når en innfører neologismen «prosedyreeffekt» til forskjell for helseeffekt om effekten av pubertetsutsettende behandling, er det vanskelig å lese dette som annet et forsøk på å utdefinere pasientenes perspektiver og ønsker.
Vi har aldri hevdet at pasientønsker alene skal styre medisinsk behandling, ei heller at bivirkninger ikke skal tillegges verdi i medisinske beslutninger. Vi skrev: «Det er ingen tvil om at pubertetsutsettende behandling reiser komplekse medisinske og etiske spørsmål» (3).
Litteratur:
1. Helsedirektoratet, Veileder for utvikling av kunnskapsbaserte retningslinjer; 2012. https://www.helsebiblioteket.no/innhold/nasjonale-veiledere/kunnskapsbaserte-retningslinjer Lest 17.9.2025.
2. Guyatt. G. Re: Patient important outcomes should take centre stage [response]. Arch Dis Child. 2025; 110: 429-436. https://adc.bmj.com/content/110/6/429.responses#re-patient-important-outcomes-should-take-centre-stage Lest 17.9.2025.
3. Fretheim A, Lie AK, Slagstad K. Utsetting av puberteten. Tidsskr Nor Legeforen 2025; 145. doi: 10.4045/tidsskr.25.0079.